希少疾患は治療薬の開発が遅れがちで、難治性疾患が多い。しかし、治療の進歩がそんなイメージを変えようとしている。例えば、希少疾患の一つである慢性骨髄性白血病（CML）だ。血液内科を専門とする近畿大学の松村到学長は「治療薬の進化によって、状況は大きく変わりつつある。患者の生命を維持するという段階をクリアし、次の段階として、薬剤の服用をせずに寛解状態の維持を目指している」と話す。